Die CRISPR-Kinder

In China wachsen die ersten Kinder mit genetisch veränderten Keimbahnen heran. Die chinesische Regierung hat bestätigt, dass dort nach künstlicher Befruchtung insgesamt drei Kinder zur Welt gekommen sind, die von Forschern mittels der Genschere CRISPR/Cas9 genetisch verändert wurden. CRISPR steht für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Absicht der vererbbaren Genveränderung – einer so genannten Keimbahnveränderung – war es gezielte vererbbare Mutationen im Gen für den C-C-Chemokinrezeptor¹ vom Typ 5 (CCR5) einzuschleusen und so HIV-resistente Menschen zu schaffen. Die Gen-Experimente wurden bis auf weiteres von der chinesischen Regierung gestoppt.

CRISPR ist eine natürliche im Laufe der Evolution entstandene Genomsequenz, mit der sich Bakterien gegen Viren, und zwar Bakteriophagen, wehren. Hierbei handelt es sich im eigentlichen Sinn um Fragmente viraler DNA, die auf natürlichem Wege in das Bakteriengenom integriert wurden. Mit der Methode besteht die Möglichkeit, in Zellen ganze DNA-Stücke oder einzelne Nukleotide in einem Gen durch Mutagenese gezielt zu verändern. Dabei wird ein synthetisches Cas9-Protein mit der ebenfalls synthetischen sgRNA verbunden und in die Zielzelle eingebracht. Passt die Basensequenz der sgRNA mit einem Stück der Zell-DNA zusammen, binden sich sgRNA und DNA aneinander, wodurch der DNA-Doppelstrang in Einzelstränge aufgetrennt wird. An den beiden Enden der Bindungsstelle schneidet das Cas9-Protein die DNA, was zu einem Doppelstrangbruch führt. Die Zelle versucht dann, den Doppelstrangbruch zu reparieren. Wenn gleichzeitig therapeutische DNA in die Zelle eingebracht wurde, beispielsweise eine intakte Gensequenz, kann diese in den reparierten DNA-Strang eingebaut werden. Durch dieses als homologe Rekombination bezeichneten Verfahren wird die therapeutische DNA genau an der gewünschten Stelle platziert. Die CRISPR/Cas9-Methode bietet somit ein effizientes Verfahren zur gezielten DNA-Veränderung in Zellen.

Diese neue Methode ist universell einsetzbar. Zu den Organismen, an denen das System bis heute erprobt wurde, gehören Zebrafische, Fliegen, Mäuse, Hefe, aber auch Pflanzen wie Tabak oder Mais. Doch spätestens seit bekannt ist, dass die CRISPR/Cas9-Methode auch bei menschlichen Zellen funktioniert, wird die Frage diskutiert, ob bzw. in welchem Umfang das Anwenden von Technologien zur Veränderung des Erbguts des Menschen überhaupt zulässig ist. Die gentherapeutische Veränderung der menschlichen Keimbahn, die zu einer wahrscheinlichen Vererbbarkeit der eingebrachten oder veränderten Gene führen würde, ist aus ethischen und bisher auch medizinischen Gründen nicht vertretbar.

Laut Forschern am Whitehead Institute in Cambridge, ist der genetische ²Mosaizismus das Hauptproblem bei den derzeitigen Ansätzen für vererbbares Embryonen-Editing.  Wenn das ³Genome-Editing stattfindet erst nachdem die befruchtete Eizelle zu einer zwei- oder mehrzelligen Blastozyste geworden ist, dann teilen sich die veränderten und nicht veränderten Zellen weiter.

• Kryokonservierung
• Unsterblichkeit
• Ausserirdisches Leben

¹Den C-C- Chemokin-Rezeptor nutzt das HI-Virus, um in menschliche Immunzellen einzudringen.  ²Mosaikismus liegt vor , wenn ein Mensch zwei oder mehr genetisch unterschiedliche Zellsätze im Körper hat . Wenn diese abnormalen Zellen die normalen Zellen zahlenmäßig übertreffen, kann dies zu sogenannten Mosaik-Erkrankungen führen, die sich häufig an der Haut und am Gehirn sowie durch faziale Dysmorphien, asymmetrische Wachstumsstörungen und Gefäßfehlbildungen manifestieren. 
³Genome Editing benutzt biologische Werkzeuge (Proteine oder RNS), die genau die Sequenz im Genom erkennen können, die verändert werden soll. Die mittlerweile am häufigsten angewandte Methode zur zielgerichteten Veränderung von Erbinformation ist die sogenannte „Genschere“ CRISPR/Cas.